Evidensbaserad sjukvård för säker och effektiv behandling
Patientsäkerhetslagen är en svensk lag som har antagits av riksdagen och som trädde i kraft den 1 januari 2011. Syftet med lagen är att främja en hög patientsäkerhet inom hälso- och sjukvård och jämförlig verksamhet. I denna fastställs bland annat att all hälso- och sjukvårdspersonal ska utföra sitt arbete i överensstämmelse med vetenskap och beprövad erfarenhet.
I stället för ”vetenskap och beprövad erfarenhet” brukar man ofta använda begreppet evidens. En av flera viktiga grundpelare i evidensbaserad sjukvård är kliniska prövningar. Vid en klinisk prövning försöker man bevisa en effekt av en viss behandling, det kan vara ett läkemedel eller annan form av medicinsk insats till exempel fysioterapi.
– Kliniska studier kan ha väldigt olika kvalitet, berättar Fredrik Piehl, professor i neurologi och överläkare vid Karolinska Universitetssjukhuset i Solna. Högst rankade är randomiserade, kontrollerade prövningar. Storleken på studien har också betydelse, alltså hur många patienter som har studerats.
Randomisering innebär att patienterna slumpmässigt har delats in i flera grupper och kontrollerad innebär att dessa patientgrupper har fått olika behandling som sedan jämförs. På detta sätt kan man undvika att få fram resultat som kan bero på den s.k. placeboeffekten.
Riktlinjer som hjälpmedel för sjukvården
Genom att systematiskt samla in och kvalitetsgranska olika kliniska prövningar kan man få fram ett sammanvägt resultat som eventuellt kan ge evidens, eller bästa tillgängliga bevis, för en viss frågeställning. Och det är utifrån denna bedömning som evidensbaserade riktlinjer tas fram.
– Det finns olika instanser som utarbetar behandlingsriktlinjer, fortsätter Fredrik Piehl. Bland annat finns ett oberoende nätverk, Cochrane Collaboration, vilket bygger på enskilda initiativ från forskare över hela världen. Mer än 10.000 frivilliga ingår i nätverket gör systematiska granskningar av publicerade studier.
Det finns även olika nationella eller internationella vårdinstitut som gör motsvarande arbete och tar fram riktlinjer för olika sjukdomstillstånd. I Sverige finns exempelvis SBU, Statens beredning för medicinsk utvärdering, som har i uppdrag att utvärdera metoder som används i vården, både sådana som är etablerade och nya. Utifrån aktuell och välgjord forskning tar man reda på vilken medicinsk effekt olika metoder har, om det finns några risker och om åtgärderna ger mesta möjliga nytta för pengarna.
Socialstyrelsen kan också utarbeta riktlinjer och bland annat har man nu fått uppdraget att utveckla nationella riktlinjer för MS och Parkinsons sjukdom. På landstingsnivå görs också bedömningar, där expertkommittéer utvärderar olika effekter av behandling och ger förslag på vilka som bör prioriteras.
– Riktlinjerna är förslag på behandlingar som bör användas, men de är inte tvingande, förklarar Fredrik Piehl. Patienter är individer och de enskilda behoven kan se väldigt olika ut.
Studier på olika MS-former
Kliniska studier kan antingen göras på uppdrag av läkemedelsföretag, men ett stort antal görs också på initiativ från sjukvården eller universiteten. I Sverige har antalet kliniska studier sjunkit mellan åren 2007 och 2013, enligt IVA (Kungl. Ingenjörsvetenskapsakademien), och fram för allt är det kliniska studier sponsrade av läkemedelsföretagen som minskat.
– MS har varit och är fortfarande ett forskningsintensivt område, konstaterar Fredrik Piehl. Jag tror dock att toppen har nåtts. Idag finns bättre läkemedel än tidigare, så det har blivit svårare att rekrytera patienter till studierna.
Detta gäller framför allt skovvis förlöpande MS. För sekundärprogressiv MS finns fortfarande ingen riktigt effektiv behandling. De två MS-formerna är dock delvis överlappande sjukdomar, så det finns en hel del patienter i senare faser av MS-sjukdomen som tar bromsmedicin, även om det inte finns något starkare evidens för läkemedelsbehandling.
– Det görs en del kliniska studier på patienter med sekundärprogressiv MS, men ofta är inklusionskriterierna högt ställda, fortsätter Fredrik Piehl. Patienterna ska vara inom ett visst åldersintervall, ha haft sjukdomen i ett visst antal år och funktionsnedsättningen får inte vara för stor, så det är inte lika många patienter som kan bli aktuella för att delta i prövningarna.
Vid sekundärprogressiv MS har man inte lyckats hitta lika tydliga effektmått, som vid skovvis förlöpande MS, där man kan utvärdera antalet skov eller magnetkameraförändringar. Den degenerativa processen vid sekundärprogressiv MS går dessutom långsamt och därför blir de kliniska studierna tidsmässigt utdragna.
Läkemedelsstudier – för vem är de viktiga?
Läkemedelsföretagen har förstås intresse av att vetenskapligt få prövat att nya läkemedelskandidater är effektiva och säkra för en viss indikation – utan kliniska studier kan de inte godkännas som läkemedel och får inte lov att marknadsföras eller säljas.
För sjukvården är det intressant att det utvecklas bättre läkemedel, för då kan man leverera bättre vård. Nya läkemedel är ofta dyra läkemedel och då vill man säkert veta att de kan göra mer än en marginell skillnad för patienten.
– Att vara med och genomföra kliniska studier ger även sjukhuset kunskap och praktisk erfarenhet om nya behandlingar på ett tidigt stadium, förklarar Fredrik Piehl. Det innebär att man snabbt kan erbjuda nya behandlingar till patienter, så snart dessa har blivit godkända. När det gäller MS vet vi att tid kan få samhällsekonomiska konsekvenser, då de indirekta kostnaderna (t.ex. sjuk- och aktivitetsersättning eller personlig assistans) i sjukdomens senare skede är så höga.
Patienterna kan också uppleva fördelar av att delta i en klinisk studie. Bland annat får man en väldigt tät och regelbunden kontakt med sjukvården, och det har visat sig att personer som deltar i kliniska studier får en större förståelse och kunskap om sjukdomen.
Kliniska läkemedelsstudier har slutligen en stor betydelse, eftersom de som sagt ger kunskap som gör det möjligt att ta fram evidensbaserade riktlinjer för sjukvården. Vilket i sin tur ökar patientsäkerheten och bidrar till ett effektivt utnyttjande av sjukvårdens resurser.
Biogen-24049 maj 2020
Senast uppdaterad: 2021-02-18