Från provrör till färdigt läkemedel

Studier har visat att forskare i genomsnitt undersöker 10 000 molekyler för varje nytt läkemedel som kommer ut på marknaden, berättar Helle Seem lokalt ansvarig för kliniska prövningar i Norden på läkemedelsföretaget Biogen.

Utvecklingsarbetet görs stegvis för att så tidigt som möjligt sålla bort obrukbara substanser. I så kallade ”prekliniska studier” testar man det blivande läkemedlet på celler men också på djur. Det är viktigt att man vet så mycket som möjligt om effekterna av substansen innan det över huvud taget får testas på människa. Bland annat behöver man veta vilken dos som kan vara lagom, om ämnet kan orsaka cancer eller om det kan påverka djurens fortplantning. 

Tre faser av kliniska prövningar

För att nya läkemedel ska bli godkända av läkemedelsmyndigheterna måste läkemedelsföretagen kunna visa att de ger klinisk effekt. Det vill säga att de verkligen kan bota eller lindra sjukdomssymtom på det sätt man förväntar sig. De måste också visa att de är säkra att använda.
De kliniska prövningarna görs på människa och man delar in dem i tre faser: I fas 1-studier provar man läkemedelskandidater på några få friska frivilliga personer under kort tid. Bland annat tittar man på vilka biverkningar läkemedlet ger upphov till samt hur substansen tas upp i kroppen, hur den fördelas och hur den bryts ner.

Om allt ser bra ut går man sedan vidare till fas 2-studier då det blivande läkemedlet testas på en liten grupp med patienter som har den aktuella sjukdomen.

Först nu kan man få veta om substansen ger någon positiv effekt på sjukdomstillståndet hos människa.
Slutligen görs fas 3-studier, det vill säga stora studier på ett större antal patienter, ofta på olika kliniker i världen, där läkemedlet jämförs med andra behandlingsalternativ.

Ansökan, försäljning och fler studier

När fas 3-studierna är avslutade, resultaten har utvärderats och man säkerställt att det nya läkemedlet ger önskad effekt men inte oacceptabla biverkningar, skickas en omfattande ansökan in till olika läkemedelsmyndigheter runt om i världen. De granskar dokumentationen innan det ansökande företaget kan få ett godkännande. Granskningen tar ofta ett eller ett par år. Först när läkemedlet har godkänts av myndigheterna kan tillverkningen av produkten starta för att därefter säljas till konsument.
Det här innebär inte att forskningen avstannar. De ytterligare studier som görs nu kallas för fas 4-studier. I dessa studier följer man till exempel läkemedlets biverkningsprofil, gör långtidsuppföljningar, studerar kombinationsbehandlingar och gör hälsoekonomiska studier.
 

Att vara med i en klinisk prövning

Det går inte att utveckla nya läkemedel om man inte kan göra kontrollerade studier. Detta innebär att man så långt det går vill kunna utvärdera effekt, säkerhet och biverkningar utan yttre påverkan. Därför slumpas patienterna till behandling A respektive B (man får inte välja).
Dessutom försöker man ”blinda” undersökningen, så att vare sig doktor, patient eller företag vet vem som får behandling A respektive B – detta finns bara som en speciell kodlista. För att kunna göra dessa kontrollerade studier behövs personer som är villiga att vara med i kliniska prövningar.
Innan prövningen får alla deltagande patienter både muntlig och skriftlig information, så att de vet vad studien går ut på. Och alla kliniska prövningar är helt frivilliga: Man kan hoppa av precis när man vill utan att behöva uppge något skäl och utan att det påverkar ens framtida möjlighet att få rätt behandling.
Alla studier på människor måste godkännas av både etisk kommitté och läkemedelsmyndighet. De försäkrar sig om att de personer som deltar i studierna inte utsätts för onödig risk genom att delta. Dessutom måste läkemedelsföretaget rapportera alla allvarliga biverkningar till den etiska kommittén och läkemedelsmyndigheten och varje år skicka in en rapport om hur studien fortgår. Om myndigheterna anser att det finns någon form av risk för försökspersonerna, kan de när som helst stoppa studien.
 

Den långa vägen till färdigt läkemedel

Från det att man har beslutat sig för att försöka utveckla ett nytt läkemedel för en viss sjukdom till dess att läkemedlet kommer ut på marknaden tar det i snitt 15 år.
Under de 15 åren:

• arbetar forskare med att hitta ett ”target” (= mål) för sjukdomen.
• arbetar forskare med att hitta en molekyl som kan påverka ”target”.
• testas molekylen i flera djurstudier för att undersöka hur den verkar och om den är säker att använda.
• testas läkemedelskandidaten på människor i kliniska prövningar (mellan 2 000 – 5 000 personer).
• godkänns läkemedlet av läkemedelsmyndigheterna.

– Vid varje av punkterna ovan finns risk för att molekylen misslyckas och då måste man börja om från början. Så när ett läkemedel kommer ut på marknaden måste det inte bara bära kostnaderna för utvecklingen av det specifika läkemedlet, utan även kostnader för forskning av alla de molekyler som aldrig blev något läkemedel på marknaden, avslutar Helle Seem.

Text: Louise Candert

Biogen-32398 november 2023
Senast uppdaterad: 2023-11-16