Från provrör till färdigt läkemedel

Resan från de allra första molekylerna i ett provrör till ett färdigt läkemedel hos patient är både lång och komplicerad. De allra flesta läkemedelskandidaterna kommer att falla bort under de cirka femton år som krävs innan ett nytt läkemedel godkänns för användning.

- Innan man börjar leta efter molekyler som ska användas för att behandla en sjukdom eller dess symtom, måste man först ha en grundlig kunskap om sjukdomen. Forskarna börjar i laboratoriet med att skaffa sig detaljerad kunskap om sjukdomen i fråga för att sedan undersöka hur den kan behandlas. Det kan till exempel vara genom att rikta behandlingen mot ett "target" (= mål), det vill säga ett specifikt protein, en gen eller molekyl i kroppen som är orsaken till sjukdomen. Därefter söker man efter möjliga molekyler som kan påverka det ”target” man har identifierat.

Studier har visat att forskare i genomsnitt undersöker 10 000 molekyler för varje nytt läkemedel som kommer ut på marknaden, berättar Helle Seem lokalt ansvarig för kliniska prövningar i Norden på läkemedelsföretaget Biogen.

Utvecklingsarbetet görs stegvis för att så tidigt som möjligt sålla bort obrukbara substanser. I så kallade ”prekliniska studier” testar man det blivande läkemedlet på celler men också på djur. Det är viktigt att man vet så mycket som möjligt om effekterna av substansen innan det över huvud taget får testas på människa. Bland annat behöver man veta vilken dos som kan vara lagom, om ämnet kan orsaka cancer eller om det kan påverka djurens fortplantning. 

 

Tre faser av kliniska prövningar

För att nya läkemedel ska bli godkända av läkemedelsmyndigheterna måste läkemedelsföretagen kunna visa att de ger klinisk effekt. Det vill säga att de verkligen kan bota eller lindra sjukdomssymtom på det sätt man förväntar sig. De måste också visa att de är säkra att använda.
De kliniska prövningarna görs på människa och man delar in dem i tre faser: I fas 1-studier provar man läkemedelskandidater på några få friska frivilliga personer under kort tid. Bland annat tittar man på vilka biverkningar läkemedlet ger upphov till samt hur substansen tas upp i kroppen, hur den fördelas och hur den bryts ner.

Om allt ser bra ut går man sedan vidare till fas 2-studier då det blivande läkemedlet testas på en liten grupp med patienter som har den aktuella sjukdomen.

Först nu kan man få veta om substansen ger någon positiv effekt på sjukdomstillståndet hos människa.
Slutligen görs fas 3-studier, det vill säga stora studier på ett större antal patienter, ofta på olika kliniker i världen, där läkemedlet jämförs med andra behandlingsalternativ.

Ansökan, försäljning och fler studier

När fas 3-studierna är avslutade, resultaten har utvärderats och man säkerställt att det nya läkemedlet ger önskad effekt men inte oacceptabla biverkningar, skickas en omfattande ansökan in till olika läkemedelsmyndigheter runt om i världen. De granskar dokumentationen innan det ansökande företaget kan få ett godkännande. Granskningen tar ofta ett eller ett par år. Först när läkemedlet har godkänts av myndigheterna kan tillverkningen av produkten starta för att därefter säljas till konsument.
Det här innebär inte att forskningen avstannar. De ytterligare studier som görs nu kallas för fas 4-studier. I dessa studier följer man till exempel läkemedlets biverkningsprofil, gör långtidsuppföljningar, studerar kombinationsbehandlingar och gör hälsoekonomiska studier.
 

Att vara med i en klinisk prövning

Det går inte att utveckla nya läkemedel om man inte kan göra kontrollerade studier. Detta innebär att man så långt det går vill kunna utvärdera effekt, säkerhet och biverkningar utan yttre påverkan. Därför slumpas patienterna till behandling A respektive B (man får inte välja).
Dessutom försöker man ”blinda” undersökningen, så att vare sig doktor, patient eller företag vet vem som får behandling A respektive B – detta finns bara som en speciell kodlista. För att kunna göra dessa kontrollerade studier behövs personer som är villiga att vara med i kliniska prövningar.
Innan prövningen får alla deltagande patienter både muntlig och skriftlig information, så att de vet vad studien går ut på. Och alla kliniska prövningar är helt frivilliga: Man kan hoppa av precis när man vill utan att behöva uppge något skäl och utan att det påverkar ens framtida möjlighet att få rätt behandling.
Alla studier på människor måste godkännas av både etisk kommitté och läkemedelsmyndighet. De försäkrar sig om att de personer som deltar i studierna inte utsätts för onödig risk genom att delta. Dessutom måste läkemedelsföretaget rapportera alla allvarliga biverkningar till den etiska kommittén och läkemedelsmyndigheten och varje år skicka in en rapport om hur studien fortgår. Om myndigheterna anser att det finns någon form av risk för försökspersonerna, kan de när som helst stoppa studien.
 

Den långa vägen till färdigt läkemedel

Från det att man har beslutat sig för att försöka utveckla ett nytt läkemedel för en viss sjukdom till dess att läkemedlet kommer ut på marknaden tar det i snitt 15 år.
Under de 15 åren:

  • arbetar forskare med att hitta ett ”target” (= mål) för sjukdomen.
  • arbetar forskare med att hitta en molekyl som kan påverka ”target”.
  • testas molekylen i flera djurstudier för att undersöka hur den verkar och om den är säker att använda.
  • testas läkemedelskandidaten på människor i kliniska prövningar (mellan 2 000 – 5 000 personer).
  • godkänns läkemedlet av läkemedelsmyndigheterna.

– Vid varje av punkterna ovan finns risk för att molekylen misslyckas och då måste man börja om från början. Så när ett läkemedel kommer ut på marknaden måste det inte bara bära kostnaderna för utvecklingen av det specifika läkemedlet, utan även kostnader för forskning av alla de molekyler som aldrig blev något läkemedel på marknaden, avslutar Helle Seem.

 

 

Text: Louise Candert

Biogen-32398 februari 2021
Senast uppdaterad: 2021-02-18

 

Läs mer

Spetspatienter hjälper vården att möta rätt behov

Ett av 2017 års nyord var spetspatient. Ett ord som samma år hade myntades av Sara Riggare, som är doktorand på Karolinska institutet och har sedan många år levt med Parkinsons sjukdom.

Läs mer
MS - en 200-årig historia del 2

Nästan hela 1900-talet skulle komma att passera utan att några egentliga framsteg gjordes när det gäller medicinsk behandling av multipelskleros.

Läs mer
MS – en 200-årig historia

Sjukdomen multipel skleros upptäcktes för cirka 200 år sedan. Då betraktades MS som en mycket ovanlig sjukdom och man testade sig fram med olika behandlingar, bland annat blodiglar på tinningarna och arsenik. 

Läs mer
MS mot en ljus framtid

Redan idag har MS-forskningen gjort stora framsteg. Prognosen ser mycket bättre ut idag för en person som insjuknar i MS än mot hur det såg ut för 10–20 år sedan. Men framöver då? Kommer det finnas något botemedel mot MS? 

Läs mer
Om Läkemedelsverket - del 1

I Sverige är det den statliga myndigheten Läkemedelsverket som ansvarar för att vi har tillgång till säkra läkemedel. Men vad gör egentligen Läkemedelsverket och för vems skull finns den?

Läs mer
Om Läkemedelsverket – del 2

I Sverige är det den statliga myndigheten Läkemedelsverket som ansvarar för att vi har tillgång till säkra läkemedel. Men vad gör egentligen Läkemedelsverket och för vems skull finns den?

Läs mer
Immunsystemet – så funkar det

Varje dag och varje stund utsätts vi för hot i form av virus, bakterier, svampar, parasiter eller andra främmande ämnen i vår omgivning, många med potential att skada oss. Utan ett väl fungerande försvar har vi minimala möjligheter att överleva.

Läs mer
Magnetkameran avslöjar omärkbara förändringar

Magnetkameraundersökningar (MR) gör det möjligt att få fram detaljerade bilder på kroppens olika organ och mjukdelar. Tekniken används bland annat för att upptäcka sådana skador som inte kan ses med röntgen..

Läs mer
"Jag har drömt om detta i många år"

En passionerad neurolog, bättre intern planering och en positivt inställd röntgenavdelning – nu diagnosticerar Skånes universitetssjukhus i Lund MS på en enda dag.

Läs mer
Inflammationers skadliga effekter

Inflammation är en komplex och viktig del av vårt immunförsvar mot främmande ämnen. En akut inflammation i ett infekterat sår är ofta bra för oss – men om inflammationen är felriktad och kronisk..

Läs mer
Att tänka på vid vaccination om man har MS

Om du har MS och står på en immunmodulerande behandling finns risk att du blir sjuk av vissa vaccin. Neurologen och immunologen Charlotte Dahle förklarar hur det fungerar och vilka vaccin som man inte ska ta vid MS.

Läs mer
Jag ska sluta röka!

Inte nu när det snart är semester, eller det får bli efter helgen, eller jo jag ska men ikväll ska jag ut med kompisarna. Känner du igen mönstret? Blir det någonsin rätt tillfälle att sluta röka?

Läs mer
Mer motivation till rehab med terapihund

Det finns en rad vinster att hämta vid träning med terapihund. Även vid MS. Sanna Eriksson, koordinator och samordnare för djur i omsorgen, berättar hur det går till.

Läs mer
Hälsosam livsstil med MS

Sömn, kost, motion/träning, att inte stressa och att inte röka är några av de viktigaste hörnstenarna för en sund livsstil och en god hälsa. Det gäller även för dig som har MS. 

Läs mer
En bättre start på dagen

Det här är första delen i en serie om må-bra-rutiner. Vi börjar från början, med starten på dagen och tips på goda morgonrutiner.

Läs mer
Få bukt med SÖTSUGET

Trots att vi vet att för mycket sötsaker inte är bra för hälsan har många av oss svårt att stå emot. Vad beror det på? För stort utbud, dålig karaktär eller ett sug starkt som ett beroende?

Läs mer
Vår kroniska sjukdom förenar oss

Det sägs att MS har tusen olika ansikten. Tusen olika skepnader eftersom sjukdomen kan yttra sig så olika mellan olika personer. Men det finns också mycket som är gemensamt, där du kan känna igen dig i andra med MS och deras berättelse. 

Läs mer
Oklart om nyttan överstiger riskerna för ett av de mest använda läkemedlen vid MS


Läkemedelsverket kan inte avgöra om nyttan överstiger riskerna för ett av de mest använda läkemedlen vid MS. 

Läs mer
Om Läkemedelsverket - del 3

I Sverige är det den statliga myndigheten Läkemedelsverket som ansvarar för att vi har tillgång till säkra läkemedel. Men vad gör egentligen Läkemedelsverket och för vems skull finns den?

Läs mer
Evidensbaserad sjukvård för säker och effektiv behandling

Patientsäkerhetslagen är en svensk lag som har antagits av riksdagen och som trädde i kraft den 1 januari 2011. Syftet med lagen är att främja en hög patientsäkerhet inom hälso- och sjukvård och jämförlig verksamhet. 

Läs mer
Rökning ökar risken för progressiv MS

Rökning accelererar sjukdomen MS, visar ny forskning från Karolinska Institutet. Personer med MS-diagnos som röker utvecklar progressiv MS snabbare än de som slutar. ”De som fortsatte röka efter sin MS-diagnos utvecklade progressiv MS i snitt 7 år före de som slutade röka vid diagnosen” säger Jan Hillert, en av forskarna bakom studien.

Läs mer
Våra tankar påverkar kroppen

Placeboeffekten är lika gammal som läkekonsten, även om begreppet placebo började användas inom medicinen först på 1900-talet. 

Läs mer
Ökad risk för MS vid rökning

Genom åren har man identifierad en rad olika riskfaktorer som ökar risken att insjukna i MS. En av dem är rökning som ökar risken för att insjukna i MS med 50 %. 

Läs mer
RIS – MS utan symptom

RIS vid MS skulle man förenklat kunna beskrivas som MS utan symtom. RIS står för Radiologically isolated syndrome och brukar upptäckas av en slump när man gör MR för att utreda någon annan sjukdom som till exempel migrän.

Läs mer
5 saker man inte vill höra på jobbet när man lever med MS

Jag har levt med min MS i mer än halva mitt liv. Ibland har jag mått bra, ibland har jag mått dåligt, men för det mesta har jag mått helt ok. Vissa perioder har jag varit så dålig att jag inte kunnat arbeta alls..

Läs mer
Så fungerar läkemedelsförsäkringen

Visste du att det finns en försäkring för skador av läkemedel? Här reder vi ut hur läkemedelsförsäkringen fungerar och vilka skador du kan få ersättning för.

Läs mer
Oklarheter kring tandvårdsstöd till MS-Patienter.

MS-patienter missar det tandvårdsstöd som de är berättigade till enligt en kartläggning från Tandläkartidningen. Avgränsningarna kring stödet upplevs oklara och hur många personer som får det varierar mellan landstingen. 

Läs mer
Lagen som stärker patientens ställning i vården

Patientlagen finns till för dig som patient. I lagen beskrivs vilken information en patient ska få om sin vård. Genom att få information om möjligheten att välja den vård och behandling patienten behöver..

Läs mer
Hur söker MS-patienten information?

Är internet den främsta kunskapskällan för patienter med kroniska sjukdomar och deras anhöriga? Dagens patient*, ett projekt för aktiv egenvård vid kronisk sjukdom..

Läs mer
Yoga och meditation hjälper vid hjärntrötthet

En studie från Sahlgrenska akademin visar att yoga och meditation hjälper personer som drabbats av extrem hjärntrötthet. Under åtta veckors träning minskade trötthet och stress markant hos försökspersonerna.

Läs mer
Nedsatt kognition ger sämre arbetsförmåga

I den här filmen berättar professor Tomas Olsson om ett enkelt test, SDMT (Symbol Digit Modalities Test) som testar kognitiv förmåga hos personer med MS (multipel skleros). Resultatet kopplas till arbetsförmåga.

Läs mer
Liten vaccinskola för dig med MS – del 1

Här får du lära dig grunderna om vaccin. Hur allt började men också vilka olika typer av vaccin som finns idag och hur de fungerar. I nästa del fokuserar vi mer på vad som gäller för dig med MS.

Läs mer
Liten vaccinskola för dig med MS - del 2

Här får du hjälp att sortera bland vaccinen – vilka vaccin du som har MS och har en immunmodulerande behandling inte kan ta och varför, vilka vaccin du kan ta och hur rekommendationerna ser ut.  

Läs mer