Oklart om nyttan överstiger riskerna för ett av de mest använda läkemedlen vid MS

Läkemedelsverket kan inte avgöra om nyttan överstiger riskerna för ett av de mest använda läkemedlen vid MS. Enligt Läkemedelsverket råder osäkerhet kring vilken dos/dosregim som bör rekommenderas samt effektstorlek för vald dos. Därmed kan Läkemedelsverket inte ge ett svar på om det råder en positiv nytta/risk-balans vid behandling inom MS med det aktuella läkemedlet.

Pilotstudie
I april 2019 gav Socialdepartementet Läkemedelsverket i uppdrag att genomföra en pilotstudie i syfte att fastställa om nyttan översteg riskerna vid användning av ett läkemedel utanför godkänd indikation. Myndigheten skulle genomföra pilotstudien för ett läkemedel där utvärderingsbehovet bedömdes som särskilt stort och utifrån metoder för evidensutvärdering som myndigheten ansåg lämpliga för ändamålet. Valet av läkemedel föll på ett av de mest använda läkemedlen inom MS.

I underlaget för läkemedlet som granskades inom ramen för pilotstudien ingick 73 publikationer omfattande såväl kliniska studier* som observations-studier**. Enligt rapporten finns det skäl att tro att läkemedlet fungerar utifrån hur det verkar i kroppen samt studier i tidig fas och observationsstudier som stöder effekt men inte effektstorlek vid vald dos. Därmed går det inte att fastslå om nytta/risk-balansen är positiv eller negativ.

Regeringens uppdrag till Läkemedelsverket var föranlett av ett antal uttryckta behov när det gäller användning av läkemedel utanför godkänd indikation. Det ansågs viktigt att förse läkarna med ett bättre kunskapsunderlag. En nytta/risk-värdering skulle underlätta läkarens bedömning av vetenskap och beprövad erfarenhet och öka läkarens och patientens trygghet med att den valda behandlingen inte medför risker som överstiger nyttan.  

Endast en process för att bedöma nytta/risk
Läkemedelsverkets rekommendation baserat på pilotstudien samt en kartläggning av eventuella för- och nackdelar med nytta/risk-bedömningar av läkemedel som används utanför godkänd indikation är att inte skapa en separat process för sådana bedömningar. Läkemedelsverket menar att processer med andra krav på underlag och evidensnivå än de som gäller för godkännande av läkemedel riskerar att skada förtroendet för det regulatoriska godkännandesystemet.

Läkemedelsverkets policy är fortsatt att godkända läkemedel ska förskrivas i första hand men att den fria förskrivningsrätten medger användning av läkemedel utanför godkänd indikation förutsatt att det sker i enlighet med vetenskap och beprövad erfarenhet och på den förskrivande läkarens ansvar.

*I kliniska studier är det vanligt att man undersöker ett läkemedels effekt och säkerhet på patienter som frivilligt anmälts sig till att lottas till behandling med läkemedlet eller till placebo. Som regel vet varken behandlande läkare eller patient vem som fått placebo respektive studieläkemedel.

**I observationsstudier samlar man in data från register där man mäter hur behandlade patienter i rutinsjukvård svarat på behandlingen.

Läs mer på Läkemedelsverket.

Text: Mats Ekelund
Bild: iStock


Biogen-24049 maj 2020
Senast uppdaterad: 2021-02-18